干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化領(lǐng)域是國(guó)家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性前瞻性重大科學(xué)問(wèn)題之一。以干細(xì)胞治療為核心的再生醫(yī)學(xué)研究，在神經(jīng)、血液、心血管等器官的重大疾病治療方面發(fā)揮著極具重要的作用。近年來(lái)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展也日趨成熟， 存儲(chǔ)、自動(dòng)化分離、制備技術(shù)已經(jīng)可以實(shí)現(xiàn)規(guī)?；奶峁┡R床級(jí)的干細(xì)胞，相信干細(xì)胞技術(shù)離真正意義上的臨床應(yīng)用已經(jīng)不遠(yuǎn)了。
下面，谷君就帶大家一起回顧一下，我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的心路歷程。
國(guó)家政策接連助力
2017年5月22日，科技部官網(wǎng)發(fā)布了《關(guān)于對(duì)國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究等6個(gè)重點(diǎn)專項(xiàng)2018年度項(xiàng)目申報(bào)指南征求意見(jiàn)的通知》，其中“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”成為未來(lái)的重點(diǎn)專項(xiàng)研究；“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃2017年度擬立項(xiàng)項(xiàng)目經(jīng)費(fèi)合計(jì)高達(dá)9.4億。
2017年6月6日，國(guó)家科技部和衛(wèi)計(jì)委等六部委又聯(lián)合印發(fā)《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》，在規(guī)劃中明確要求加強(qiáng)干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)、免疫治療、基因治療、細(xì)胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究，加快生物治療前沿技術(shù)的臨床應(yīng)用，創(chuàng)新治療技術(shù)，提高臨床救治水平。
緊接著，6月14日，國(guó)家科技部、發(fā)改委、工業(yè)和信息化部、國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委、體育總局、食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合印發(fā)了《“十三五”健康產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新專項(xiàng)規(guī)劃》，這份規(guī)劃中明確將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、腫瘤免疫細(xì)胞治療、CAR-T細(xì)胞治療等新型診療服務(wù)列為發(fā)展的重點(diǎn)任務(wù)，規(guī)劃中還明確要求加快干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)的臨床應(yīng)用，這份規(guī)劃與6月6日國(guó)家六部委所發(fā)布的規(guī)劃內(nèi)容不同。
由此我們可見(jiàn)國(guó)家對(duì)干細(xì)胞技術(shù)研究及轉(zhuǎn)化臨床應(yīng)用領(lǐng)域的支持和重視程度，相信后期國(guó)家還會(huì)陸續(xù)推出多個(gè)政策性的文件支持干細(xì)胞的臨床應(yīng)用研究；不光如此，我國(guó)的研究人員在干細(xì)胞的轉(zhuǎn)化應(yīng)用上也取得了多項(xiàng)突破性的成果。
2017年9月8日至2017年9月9日，2017年“第九屆干細(xì)胞國(guó)際研討會(huì)”將在深圳舉辦，四川大學(xué)生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室魏于全院士、中國(guó)人民解放軍海軍總醫(yī)院欒佐教授等重磅專家都將出席本屆論壇（點(diǎn)擊文章末尾【閱讀原文】了解會(huì)議詳情）。在這次論壇上大家可以與各位專家一同探討干細(xì)胞目前的臨床研究進(jìn)展及成果。
國(guó)內(nèi)干細(xì)胞基礎(chǔ)轉(zhuǎn)化研究不斷突破
2016年7月，北京大學(xué)口腔醫(yī)學(xué)院周永勝研究小組通過(guò)研究發(fā)現(xiàn)，一種microRNA能夠通過(guò)影響脂肪干細(xì)胞的信號(hào)調(diào)控網(wǎng)絡(luò)促進(jìn)骨生成，未來(lái)研究人員或能利用脂肪干細(xì)胞來(lái)有效治療骨質(zhì)疏松等疾病。
2017年5月中國(guó)研究人員戴建武再生醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)通過(guò)研究開(kāi)發(fā)了能特異結(jié)合生長(zhǎng)因子或干細(xì)胞的智能生物材料，并在世界上率先開(kāi)展了神經(jīng)再生膠原支架修復(fù)脊髓損傷的臨床研究，該研究或?yàn)榧顾钃p傷這一世界醫(yī)學(xué)難題的治療帶來(lái)希望。
科凱恩綜合征（Cockayne Syndrome）是一種廣義上的“早衰癥”，患者會(huì)以正常人5-10倍的速度衰老，生存期一般不超過(guò)20歲，發(fā)病率是兩三百萬(wàn)分之一，目前臨床上尚無(wú)有效的治療方法；2016年，在北京大學(xué)第三醫(yī)院，一位14歲的科凱恩綜合征女孩接受了一次干細(xì)胞治療，醫(yī)生試圖用尚無(wú)先例的方法，逆轉(zhuǎn)她正在急速衰老的身體，博雅干細(xì)胞公司創(chuàng)始人許曉椿將其稱為“全球首次逆轉(zhuǎn)衰老的嘗試”。他表示，在此次治療中博雅干細(xì)胞與北京大學(xué)第三醫(yī)院合作，臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，接受干細(xì)胞治療的患者在多個(gè)生理指標(biāo)上得到明顯好轉(zhuǎn)，當(dāng)然在在人體上明確的逆轉(zhuǎn)衰老而言，這還是全球首例。
近年來(lái)，我國(guó)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究取得了一系列突破性的成就，以干細(xì)胞為基礎(chǔ)的再生醫(yī)學(xué)或許有望成為第三代治療手段。
2017年5月，“臨床治療性干細(xì)胞制備平臺(tái)”在廣州建立，該平臺(tái)建成后的第一個(gè)任務(wù)就是生產(chǎn)神經(jīng)干細(xì)胞，用于治療帕金森病、阿爾茨海默病，這將會(huì)是由基礎(chǔ)理論創(chuàng)新到真正運(yùn)用于臨床治療的一次飛躍。
2017年5月，中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院裴端卿和舒曉東團(tuán)隊(duì)研究報(bào)道了關(guān)于調(diào)控人胚胎干細(xì)胞向肝系細(xì)胞分化的機(jī)理，他們的研究成果為多能干細(xì)胞分化提供細(xì)胞生物學(xué)的機(jī)理，為解決干細(xì)胞在再生醫(yī)學(xué)運(yùn)用中打開(kāi)一扇新門(mén)窗。
2017年7月7日，國(guó)際雜志Cell Research在線發(fā)表了中國(guó)科學(xué)院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學(xué)湯富酬課題組和中科院動(dòng)物研究所曲靜課題組的聯(lián)合研究成果，文章中，研究人員首次將基因編輯技術(shù)用于干細(xì)胞的遺傳增強(qiáng)，從而宣布了國(guó)際上第一例遺傳增強(qiáng)人類干細(xì)胞的誕生，這類干細(xì)胞或?qū)⒃谥委熑祟惣膊≈姓宫F(xiàn)身手。
來(lái)自上海仁濟(jì)醫(yī)院的神經(jīng)外科醫(yī)師馮軍峰與加州大學(xué)的研究人員合作成功使用電場(chǎng)引導(dǎo)干細(xì)胞移植到大鼠大腦中的特定位置，這項(xiàng)研究或能幫助研究人員有效引導(dǎo)干細(xì)胞對(duì)大腦損傷進(jìn)行修復(fù)。
優(yōu)質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目正在前行
科學(xué)家們?cè)诟杉?xì)胞及轉(zhuǎn)化領(lǐng)域研究取得了一系列重要研究，當(dāng)然了，近年來(lái)科學(xué)家們也進(jìn)行了大量的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究。
2017年6月，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院的研究人員將把 400 萬(wàn)個(gè)未成熟人類胚胎干細(xì)胞的神經(jīng)元注入帕金森病患者的大腦，這將標(biāo)志著中國(guó)使用人胚胎干細(xì)胞（ES 細(xì)胞）第一次臨床試驗(yàn)的開(kāi)始，這也將是全球第一個(gè)通過(guò)使用受精胚胎的 ES 細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)。
在同一時(shí)間開(kāi)始的第二次試驗(yàn)中，研究將使用 ES 細(xì)胞來(lái)靶向治療年齡相關(guān)性黃斑變性引起的視力喪失，這將成為符合中國(guó) 2015 年批準(zhǔn)的 ES 細(xì)胞臨床試驗(yàn)政策的第一次臨床試驗(yàn)。兩項(xiàng)研究將在河南省鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院進(jìn)行，在試驗(yàn)中，外科醫(yī)生會(huì)將 ES 細(xì)胞衍生的神經(jīng)元前體細(xì)胞注射到患有帕金森病的大腦中，而在鄭州進(jìn)行的其它試驗(yàn)中，外科醫(yī)生將接受源自 ES 細(xì)胞的視網(wǎng)膜細(xì)胞移植到患有年齡相關(guān)性黃斑變性的人眼中。
中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所周琪院士是這一臨床試驗(yàn)的領(lǐng)導(dǎo)者，對(duì)于帕金森氏癥患者的選擇，他的團(tuán)隊(duì)評(píng)估了數(shù)百名候選人，迄今已經(jīng)選擇了十名最能匹配細(xì)胞庫(kù)中 ES 細(xì)胞的患者，以減少患者身體排斥細(xì)胞的風(fēng)險(xiǎn)。目前該領(lǐng)域研究似乎成為了一個(gè)時(shí)興的方向，未來(lái)兩年全球至少有5個(gè)研究團(tuán)隊(duì)將籌備進(jìn)行類似試驗(yàn)，這會(huì)不會(huì)開(kāi)啟帕金森病的新時(shí)代，這還依賴于臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的好壞。
目前在進(jìn)行的746項(xiàng)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)中，中國(guó)、歐洲和美國(guó)位列前3甲。
政策嚴(yán)寒逐漸過(guò)去，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正在回暖
近十年來(lái)，中國(guó)干細(xì)胞技術(shù)的臨床應(yīng)用發(fā)展非常迅猛，細(xì)胞公司如雨后春筍一夜出現(xiàn)。然而缺乏監(jiān)管的干細(xì)胞行業(yè)魚(yú)龍混雜，國(guó)家管理部門(mén)在2011年出臺(tái)了《關(guān)于開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知》，全面叫停了各類干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用，給干細(xì)胞臨床應(yīng)用來(lái)了個(gè)急剎車。這一措施確實(shí)使一些投機(jī)資本退出了飽受詬病的干細(xì)胞行業(yè)，也給整個(gè)行業(yè)帶來(lái)了消極的影響。
在干細(xì)胞研究領(lǐng)域位于世界前列的中國(guó)在干細(xì)胞藥物和干細(xì)胞臨床應(yīng)用方面開(kāi)始落后于西方國(guó)家。國(guó)家相關(guān)機(jī)構(gòu)也漸漸意識(shí)到這點(diǎn)，開(kāi)始逐步放開(kāi)干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用的口子。
2016年，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委聯(lián)合CFDA公布了中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院等首批通過(guò)備案的30家干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)，今年，解放軍總醫(yī)院、陸軍總醫(yī)院、第302醫(yī)院等12所軍隊(duì)醫(yī)院也通過(guò)備案。同時(shí)，13項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目通過(guò)國(guó)家衛(wèi)計(jì)委官方備案，包括臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療狼瘡性腎炎的臨床研究、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究等。
此外，在干細(xì)胞的產(chǎn)業(yè)化方面，目前我國(guó)已經(jīng)涌現(xiàn)一批干細(xì)胞企業(yè)從事干細(xì)胞全產(chǎn)業(yè)鏈運(yùn)營(yíng)。目前，全球干細(xì)胞研究正在如火如荼的開(kāi)展。我國(guó)對(duì)干細(xì)胞研究給予大力支持，將干細(xì)胞列入國(guó)家發(fā)展規(guī)劃，科技部聯(lián)續(xù)兩年通過(guò)《干細(xì)胞重大專項(xiàng)》資助干細(xì)胞研究，同時(shí)衛(wèi)計(jì)委和國(guó)家藥監(jiān)總局陸續(xù)出臺(tái)相關(guān)政策，指導(dǎo)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的正規(guī)發(fā)展。
未來(lái)5年內(nèi)，全球范圍將有更多干細(xì)胞藥物獲批上市，希望我國(guó)也能盡快填補(bǔ)干細(xì)胞藥物領(lǐng)域的空白。隨著國(guó)家政策的不斷升級(jí)，正在一步步促進(jìn)干細(xì)胞技術(shù)的健康發(fā)展，這種規(guī)范化的導(dǎo)向?qū)⒏谕苿?dòng)中國(guó)干細(xì)胞行業(yè)的發(fā)展。業(yè)內(nèi)人士表示，此次出臺(tái)的一系列文件將填補(bǔ)行業(yè)監(jiān)管空白對(duì)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)未來(lái)的發(fā)展具有重要意義，大量不規(guī)范亂象將得到規(guī)范，這對(duì)于國(guó)內(nèi)一些追求干細(xì)胞行業(yè)良性發(fā)展的企業(yè)來(lái)說(shuō)，是莫大的支持與肯定。